Onasemnogen abeparvovek

Onasemnogen abeparvovek (onasemnogene abeparvovec), dijual di bawah jenama Zolgensma, ialah ubat terapi gen yang digunakan untuk merawat atrofi otot tulang belakang (SMA).[5][6] Ia digunakan sebagai infusi sekali ke dalam vena.[5]Onasemnogene abeparvovec berfungsi dengan menyediakan salinan baharu gen yang membawa kepada penghasilan protein SMN manusia.[5]Rawatan mesti disertai dengan pengambilan kortikosteroid sekurang-kurangnya dua bulan. Kesan sampingan yang biasa termasuk muntah dan peningkatan enzim hati.[5]Onasemnogen abeparvovek pertama kali diluluskan untuk kegunaan perubatan di Amerika Syarikat pada 2019 sebagai rawatan untuk kanak-kanak berumur kurang daripada dua tahun.[9][5] Ia kemudiannya diluluskan dalam bidang kuasa lain dengan skop yang sama.[10][11][12] Skop kelulusan dalam bidang kuasa tertentu, termasuk Kesatuan Eropah dan Kanada, agak berbeza. [13][14]Dengan harga pengenalan $2.125 juta setiap rawatan, onasemnogen abeparvovek ialah salah satu ubat termahal di dunia.

Onasemnogen abeparvovek

Status perundangan
Nombor CAS
Nama dagang Zolgensma
Kaedahpemberian Intraotot
AHFS/Drugs.com Professional Drug Facts
PubChem CID
DrugBank
Vektor Serotip virus berkaitan adeno 9
KEGG
Gen sasaran SMN1
Data lesen
Nama lain AVXS-101, onasemnogene abeparvovec-xioi
Kod ATC
UNII
Kategorikehamilan

Rujukan

WikiPedia: Onasemnogen abeparvovek //pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33242238 http://www.commonchemistry.org/ChemicalDetail.aspx... https://www.tga.gov.au/apm-summary/zolgensma https://www.tga.gov.au/auspar/auspar-onasemnogene-... https://cadth.ca/onasemnogene-abeparvovec https://www.drugbank.ca/drugs/DB15528 https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/summary-basis-... https://www.newswire.ca/news-releases/health-canad... https://www.bioquebec.com/press-releases/2021/heal... https://www.drugs.com/ppa/onasemnogene-abeparvovec...